2024年10月4日

Biodexa提供更新在进程自由和总生存

MTX110治疗复发性胶质母细胞瘤的一期研究

队列A的总生存率数据与已公布的生存率比较有利

结果建立在MTX110在弥漫性中线胶质瘤的两项1期研究中的表现

Biodexa Pharmaceuticals PLC(“Biodexa”或“公司”)(纳斯达克股票代码:BDRX)是一家临床阶段生物制药公司，开发创新产品管道，用于治疗未满足医疗需求的疾病，宣布其关于MTX110复发性胶质母细胞瘤的开放标签一期研究的更新。

2023年10月，该公司宣布在复发性胶质母细胞瘤(rGBM)患者中完成MTX110(也称为MAGIC-G1研究)(NCT 05324501)的1期研究的4名患者的招募。

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MAGIC-G1是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估通过植入可再填充泵和导管对流增强输注(CED)间歇性输注MTX110的可行性和安全性。患者通过间歇性重复CED输注MTX110。截至今天，A队列患者的情况如下:

患者#1和#2分别在治疗开始后12个月和13个月的总生存期(OS)中死亡。

患者#3和#4仍在研究后随访。患者#3的无进展生存期(PFS)为6个月，自治疗开始至今的OS为13个月。4号患者尚未确诊进展，截至今天，自开始治疗以来，PFS和OS均为12个月。

胶质母细胞瘤(GBM)是成人中最具侵袭性的中枢神经系统(CNS)原发性恶性肿瘤，年发病率约为每10万人3例。新诊断的GBM的标准治疗包括最大限度的安全手术切除，随后进行同步放疗和替莫唑胺(TMZ)。GBM几乎总是复发，中位PFS为1.5-6.0个月，中位OS为2.0-9.0个月(来源:Birzu et al. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7794906)。

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这些rGBM的中期数据建立在该公司于2024年7月2日公布的数据基础上，并在最近的第21届儿科神经肿瘤学国际研讨会(ISPNO 2024)上公布了一项针对9名弥漫性中线胶质瘤(DMG)患者的MTX110一期研究，该研究显示，仅在两次输注和一名患者接受最佳剂量后，中位生存期为16.5个月。在加州大学旧金山分校进行的一项早期一期研究中，MTX110治疗了7名DMG患者，中位生存期为26.1个月。这些数据与316例10.0个月的队列中的中位OS相比具有优势(来源:Jansen et al, 2015)。Neuro-oncology 17(1): 160 - 166)。

一个布特MTX110

MTX110是一种水溶性的panobinostat游离碱，通过与羟丙基-β-环糊精(HPBCD)络合而成，能够以潜在的化疗剂量直接向肿瘤部位输送对流增强(CED)。Panobinostat是一种羟肟酸，作为非选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂(pan-HDAC抑制剂)。目前可用的口服制剂panobinostat lactate (Farydak®)不适合治疗脑癌，因为血脑屏障穿透性差和脑药物浓度不足。基于良好的转化科学数据，MTX110正在临床评估治疗复发性胶质母细胞瘤(NCT05324501)和复发性髓母细胞瘤(NCT04315064)。MTX110通过导管系统(例如CED或第四脑室输注)直接进入患者肿瘤内或肿瘤周围，绕过血脑屏障。该技术使肿瘤暴露于非常高的药物浓度，同时最大限度地减少全身药物水平和潜在的毒性和其他副作用。在体外和体内模型中，Panobinostat已显示出对DIPG (DMG)和GBM肿瘤细胞的高效能，在一项关键研究中，Panobinostat是在14个患者来源的DIPG (DMG)细胞系中测试的83种抗癌药物中最有希望的一种(Grasso et al, 2015)。自然医学21(6)，555-559。

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关于Biodexa Pharmaceuticals PLC

Biodexa Pharmaceuticals PLC(在纳斯达克上市:BDRX)是一家临床阶段的生物制药公司，开发一系列创新产品，用于治疗未满足医疗需求的疾病。该公司的主要开发项目包括正在开发的用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉侵袭性膀胱癌的eRapa;正在开发的用于治疗1型糖尿病的托咪酮;以及MTX110，目前正在研究其治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌的适应症。

eRapa是一种专有的雷帕霉素口服片剂，也被称为西罗莫司。雷帕霉素是一种mTOR(哺乳动物雷帕霉素靶蛋白)抑制剂。mTOR已被证明在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中具有重要作用，并在肿瘤发生过程中被激活。

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托咪酮是一种口服给药，有效和选择性的林恩激酶抑制剂。Lyn是蛋白酪氨酸激酶Src家族的成员，主要表达于造血细胞、神经组织、肝脏和脂肪组织中。在糖尿病动物模型中，托咪酮通过胰岛素致敏来控制血糖，有潜力成为一流的血糖调节剂。

MTX110是组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂panobinostat的增溶制剂。该专利配方可以通过化疗剂量的对流增强输送(CED)将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障，潜在地避免全身毒性。

Biodexa由三种专有的药物输送技术支持，专注于改善药物的生物输送和生物分布。Biodexa的总部和研发设施位于英国卡迪夫。更多信息请访问www.biodexapharma.com。

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