一种治疗自身免疫性疾病如狼疮和多发性硬化症的“突破性”药物正在英国进行试验。

到目前为止，CAR - t细胞疗法只在英国用于癌症患者，但现在有三名患者接受了这种疗法治疗狼疮。医生们希望这种通过基因改造免疫系统来识别和攻击问题细胞的治疗方法，能够防止对心脏、肺、大脑或肾脏造成危及生命的损害。

自身免疫性疾病是指免疫系统出现故障并攻击健康组织。在狼疮中，B细胞变得过度活跃，产生攻击健康细胞的自身抗体。它会导致关节疼痛和肿胀、发烧、脱发、胃痛，并可能导致肾衰竭。

CAR-T疗法通过对T细胞进行基因修饰来靶向并消除体内引起炎症的B细胞。在由伦敦大学学院领导的试验中，首批接受CAR-T治疗狼疮的三名患者之一是来自吉尔福德的三个孩子的母亲凯蒂·廷克勒。

50岁的凯蒂于周三接受了治疗，她说：“如果这有效，那将改变我的生活。到目前为止，还没有任何治疗狼疮的方法。我觉得我的身体累了，我已经有这个病30年了，它每时每刻都在受到内部的攻击。我的身体现在正在与这一切作斗争，而且在过去的十年里，它肯定变得更糟了……所以我觉得我能得到的任何机会都很棒。”

第一位英国患者是一位名叫凯瑟琳的32岁母亲，她于7月在曼彻斯特皇家医院接受治疗。“当你谈论狼疮时，你不会谈论停药的可能性，”她说。“对我来说，没有什么是永久有效的。所有的药物，即使是大剂量服用，也只是暂时的缓解，没有什么能真正帮助缓解疼痛。我想‘这可能是一个我从未想过的解决方案’。”

凯瑟琳在快30岁的时候被诊断出患有狼疮，这让她的生活“天翻地覆”。她说：“我不得不放弃我在银行的工作。我很难下床，爬楼梯，甚至做日常工作。我被迫以一种不同的方式适应生活。从（试验）预约回家的路上，我流下了幸福的泪水，想着我有机会每天早上醒来时不再痛苦，可以做一些事情，比如和女儿一起玩，想象着所有可能过正常生活的可能性——这感觉太棒了。”

这项新研究的患者将被随访15年，以充分评估治疗的效果。CAR - t细胞疗法可以纠正狼疮的潜在缺陷，并有可能治愈那些最严重的狼疮患者。然而，CAR-T疗法有副作用的风险，如精神错乱、躁动和谵妄，而在严重的情况下，CAR-T疗法可能导致癫痫发作。

英国约有69000人被认为患有狼疮，主要影响女性。人们经常终身服用药物，从布洛芬到类固醇片剂和注射剂，或其他免疫抑制剂或生物药物。早期的迹象表明，这种只需要进行一次治疗的疗法可以消除终身用药的需要。

研究负责人、曼彻斯特皇家医院风湿病专家顾问本·帕克教授说：“我们很高兴能成为英国第一个进行这项奇妙研究的人，我们希望这将彻底改变高风险狼疮患者的治疗方法，有可能治愈这种疾病。”

在德国，一年多前接受CAR - t细胞治疗的患者现在病情有所缓解，不再需要服用狼疮药物。研究报告的合著者、伦敦大学学院医院NHS基金会信托基金（UCLH）的玛丽亚·莱安德罗博士说：“我们已经看到CAR-T治疗癌症，尤其是血癌的有效性，希望我们能在自身免疫性疾病中复制这种效果，首先是狼疮。”我们的早期试验计划在全球招募12人，我们希望复制德国一项小型试验的结果，该试验显示狼疮患者的病情有所改善。”